來源:中國科學(xué)報 發(fā)布時間:2016/6/2
6月1日,國際兒童節(jié),但中國工程院外籍院士裴正康的心里卻不太好受。
“早晨,我接到了一個消息,14年前我們治療的白血病患兒,今天不幸辭世了。”在中國工程院第十三次院士大會全院學(xué)術(shù)報告會的演講中,裴正康低聲說。
裴正康告訴在場的聽眾,當(dāng)代,微小殘留病療法和支持性護(hù)理,已經(jīng)能將兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的5年生存率提高到90%以上。
“我們很高興這個數(shù)字能上升到90%。伴隨療法進(jìn)步的,是人們對急性淋巴細(xì)胞白血病病理學(xué)、抗藥性機理、宿主體內(nèi)抗白血病藥物處置的理解的不斷深入?!迸嵴嫡f。
不過,遺憾的是,“在治療白血病的過程中,孩子要承受的副作用非常大,有的人生命可以維持20年,有的只能維持8年左右,依舊不能完全治愈?!迸嵴嫡f。
“如今,我們寄希望于精準(zhǔn)醫(yī)療,并希望能將90%的生存率提高到100%?!迸嵴嫡f。
他表示,人們正在進(jìn)入精準(zhǔn)醫(yī)療的新時代。精準(zhǔn)醫(yī)療是將白血病細(xì)胞體細(xì)胞突變和宿主藥物基因納入治療策略中?!半S著下一代測序技術(shù)的出現(xiàn),所有急性淋巴細(xì)胞白血病病患,現(xiàn)在都可以按照具體的基因異常進(jìn)行分類,開辟了對越來越多的白血病患者進(jìn)行針對性治療的新途徑,有助于發(fā)現(xiàn)改進(jìn)的新藥物?!迸嵴嫡f。
例如,在兒童B型急性淋巴細(xì)胞白血病的病例中,類似于費城染色體的急性淋巴細(xì)胞白血病占到10%;在青少年B型急性淋巴細(xì)胞白血病病例中,類似于費城染色體的急性淋巴細(xì)胞白血病占30%?!叭绻蓄愃瀑M城染色體的這種基因,患白血病的風(fēng)險會很大。而且,兒童治愈率只有50%,青年則更低,只有27%。很有幸,因為有基因組學(xué)測序,很多病人可以進(jìn)行靶向治療。”裴正康說。
裴正康表示,如今,基因組分析的成本越來越低,獲取基因組分析服務(wù)也越來越便利。得益于此,現(xiàn)在研究者可以對每個病患的整個癌癥和種系基因組進(jìn)行測序,對基因和表觀遺傳變異進(jìn)行研究,從而指導(dǎo)患者選擇治療藥劑。
“最近的研究顯示,在患有急性淋巴細(xì)胞白血病的兒童中,有高達(dá)5%的遺傳了癌癥易感基因,這讓我們對癌癥的病因有了更多的認(rèn)識,而且它提供的信息可指導(dǎo)其他家庭成員的檢測。”裴正康說,“一個患病的孩子可能會因此拯救全家人?!?/P>
裴正康表示,分子療法、免疫療法和細(xì)胞療法最近取得的進(jìn)展有望將生存率提高到100%,同時還可以提高幸存者的生活品質(zhì),“我們可以讓白血病患兒像健康孩子一樣擁有正常的生活”。
“未來數(shù)十年,開發(fā)預(yù)防性措施、將高收入國家取得的成果用于世界各地的兒童,將是我們面臨的主要挑戰(zhàn)。”裴正康說。